Het doel van het onderzoek is om de veiligheid en effecten van een nieuw middel voor de behandeling de ziekte van Parkinson te onderzoeken. Het onderzoeksmiddel activeert het eiwit GCase. Hierdoor kunnen afvalstoffen in de hersencellen weer beter worden afgebroken. Hierdoor wordt er gedacht dat het onderzoeksmiddel mogelijk de achteruitgang van de ziekte van Parkinson kan vertragen.

Tijdens het onderzoek wordt twee keer een ruggenprik uitgevoerd. Er wordt dan een beetje vocht rond het ruggenmerg afgenomen. Op die manier kunnen wij de concentratie van het onderzoeksmiddel in dit vocht meten. De ruggenprik wordt gedaan door ervaren artsen.

Tijdens het onderzoek gebruik je een app op een mobiele telefoon en een smartwatch (‘slim horloge’) om uw algemene beweging (stappen, looppas, slaap en hartslag) en de inname van uw Parkinson medicatie bij te houden. Dit deel van het onderzoek is optioneel. Na het onderzoek kan je nog 2 extra maanden deelnemen waarin je het onderzoeksmiddel (dus geen placebo) krijgt. 

Alle (potentiële) geneesmiddelen kunnen bijwerkingen veroorzaken. In zeldzame gevallen <0.1%) kunnen bij eerste toedieningen aan de mens ernstige bijwerkingen optreden. Het middel is al uitgebreid in het laboratorium getest en op dieren. Daarnaast is het middel ook al onderzocht in een eerder deel van dit onderzoek. Tijdens dit onderzoek is het studiemiddel voor de eerste keer aan mensen toegediend. Voorafgaand aan de medische keuring ontvang je schriftelijke informatie over het onderzoek waarin ook mogelijke bijwerkingen op basis van deze proefdieronderzoeken en eerder uitgevoerde delen staan beschreven. Deze informatie wordt ook met je besproken tijdens de medische keuring. Je kunt dan ook vragen stellen aan de keuringsarts. De medische keuring vindt pas plaats nadat je schriftelijk toestemming hebt gegeven voor deelname aan het onderzoek. We willen benadrukken dat ook na de schriftelijke toestemming het meedoen aan elk onderzoek vrijwillig is. Je kunt te allen tijde beslissen om toch niet deel te nemen of te stoppen met de medische keuring of het onderzoek.

• Mannen en vrouwen met dediagnose ziekte van Parkinson
• Met GBA1-mutatie en zonder GBA1 mutatie 
• Parkinson medicatie in stabiele dosering is toegestaan. Gebruik van andere geneesmiddelen gaat in overleg met de studie-arts
• Je bent 40 tot 80 jaar
• Je Body Mass Index (BMI) is 18.0 kg/m² tot 35.0 kg/m²
• Je weegt minimaal 50kg
• Je rookt maximaal 10 sigaretten per dag. Tijdens je verblijf is roken niet toegestaan
• Anticonceptie voor vrouwen: betrouwbare vorm vereist gedurende het onderzoek tot en met 90 dagen na de laatste toediening van het onderzoeksmiddel. Onder betrouwbare vorm verstaan we spiraal, de pil, dubbele barrière anticonceptie (combinatie van een mannelijk of vrouwelijk condoom met diafragma of cervixkapje), geheelonthouding, sterilisatie of postmenopauzaal.
• Anticonceptie voor mannen: betrouwbare vorm vereist gedurende het onderzoek tot en met 90 dagen na de laatste toediening van het onderzoeksmiddel. Ook mag u geen sperma doneren tot en met 90 dagen na de laatste dosering. Onder betrouwbare vorm verstaan we condoom, sterilisatie of geheelonthouding

Het onderzoek bestaat uit 2 verblijfsperiodes, 3 korte bezoeken en 1 nakeuring.

• 1 verblijfsperiode van 3 dagen en 2 nachten
• 1 verblijfsperiode van 2 dagen en 1 nacht
• 4 keer terugkomen

Als je ervoor kiest om ook met de verlenging van 2 maanden van het onderzoek mee te doen, bestaat het onderzoek nog uit de volgende extra bezoeken:

• 3 korte bezoeken
• 1 verblijfsperiode van 2 dagen en 1 nacht